藥業(yè)加速產(chǎn)品上市期待激勵政策落地

對境外臨床試驗數據有條件地開(kāi)“綠燈”，也意味著(zhù)占據了罕見(jiàn)病創(chuàng )新藥大片江山的國外創(chuàng )新藥將加速進(jìn)入中國。

“這一利好消息也將在夏爾的產(chǎn)品研發(fā)領(lǐng)域產(chǎn)生強大的助推力，為我們在中國加速引進(jìn)罕見(jiàn)病創(chuàng )新產(chǎn)品奠定基礎�！敝铝τ诤币�(jiàn)病藥物研發(fā)的夏爾中國總經(jīng)理叢凡指出，目前，夏爾全球正在推進(jìn)的40個(gè)臨床產(chǎn)品項目中有超過(guò)75%都針對罕見(jiàn)病適應癥，其中超過(guò)半數已處于三期臨床或上市注冊階段。

新加坡Lorem Vascular在華全資子公司絡(luò )仁醫療器械（北京）有限公司總經(jīng)理馬旭東也表示，絡(luò )仁集團將充分利用Celution再生醫學(xué)系統療法在國外積累的臨床研究數據，盡快啟動(dòng)該療法在中國的硬皮病治療申報工作（該產(chǎn)品已獲得歐盟硬皮病孤兒藥認證）。馬旭東希望，能出臺更詳細的《意見(jiàn)》解讀及在罕見(jiàn)病治療產(chǎn)品注冊審評審批方面的具體指導原則，將利好政策的激勵作用落實(shí)到位。

北京中醫藥大學(xué)法律系副教授鄧勇建議，在國家利好政策的引導下，企業(yè)應瞄準政策紅利，充分做好市場(chǎng)調研，特別是國外研發(fā)罕見(jiàn)病藥物政策法律的調研，做到綜合考察，知己知彼，理性做出企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)藥物方面的決策。

- 聲音

促進(jìn)罕見(jiàn)病治療可及多重問(wèn)題待解決

盡管在創(chuàng )新藥審評審批上出現了利好政策，但與歐美、日本相比，中國政府要讓罕見(jiàn)病治療可及，仍需解決多重問(wèn)題。

微芯生物總裁兼首席科學(xué)館魯先平：截至目前，已有包括美國、日本在內的40多個(gè)國家和地區通過(guò)罕見(jiàn)病藥物相關(guān)法案。由于價(jià)格管理、基金資助，稅務(wù)減免以及市場(chǎng)獨占期等多重優(yōu)惠政策，國外藥企紛紛加大了對罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)與生產(chǎn)。因此，亟須制定我國的罕見(jiàn)病藥物政策和管理制度，包括稅收優(yōu)惠政策、注冊審批特殊政策、醫保政策等。

絡(luò )仁醫療器械（北京）有限公司總經(jīng)理馬旭東：罕見(jiàn)病領(lǐng)域的基礎研究、罕見(jiàn)病目錄和數據庫建立、患者登記制度、罕見(jiàn)病用藥的醫保支付等多方面仍有待完善。如罕見(jiàn)病新藥研發(fā)，面臨長(cháng)達10年研發(fā)時(shí)間和高達10億美元的研發(fā)成本，而且患者少，臨床試驗難度大，若上市后不能自主定價(jià)，就難以及時(shí)收回研發(fā)成本、支持藥企的后續研發(fā)。

魯先平：任何醫療器械產(chǎn)品的研發(fā)都具有一定的偶然性，只有讓足夠多的科研人員共同致力于罕見(jiàn)疾病的研究，才能從眾多的偶然性中找出必然之路，要做到這一點(diǎn)也需要國家層面給予罕見(jiàn)病科研方面政策的傾斜和指導，單靠幾個(gè)企業(yè)的力量是遠遠不夠的。

罕見(jiàn)病發(fā)展中心主任黃如方：國家食藥監總局應設立罕見(jiàn)病辦公室這種聯(lián)動(dòng)的行政職能部門(mén)，負責推動(dòng)不同部門(mén)的合作。目前國家在科研上的投入并不夠，而罕見(jiàn)病治療可及性又涉及多個(gè)部門(mén)，需要國家衛計委、國家食藥監總局、國家人力資源和社會(huì )保障部等多部門(mén)形成更為緊密的聯(lián)動(dòng)，才能最終解決罕見(jiàn)病可及性問(wèn)題。