近日，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新的意見(jiàn)》，提出了36條具體改革措施，其中包括罕見(jiàn)病治療藥品醫療器械一系列鼓勵政策，如可附帶條件批準上市等。

業(yè)界認為，罕見(jiàn)病缺藥問(wèn)題涉及面廣，政府、企業(yè)、公益界等多方合作仍需加強，才能讓罕見(jiàn)病治療可及。

北京中醫藥大學(xué)法律系副教授鄧勇指出，《意見(jiàn)》只是部門(mén)的規范性文件，位階較低，立法部門(mén)需加快后續法律的立、改、廢工作，創(chuàng )新藥的監管、審評審批才能真正做到有法可依。

新藥上市晚歐美5-7年，海外代購現象嚴重

國家食藥監總局副局長(cháng)吳湞10月9日解讀《意見(jiàn)》時(shí)指出，2001年-2016年美國共有433個(gè)新藥批準上市，其中只有133個(gè)在中國上市，占30.7%。近10年，在我國上市的29個(gè)典型新藥比歐美晚5-7年。另有數據顯示，1973年到1983年十年的時(shí)間，美國只有10個(gè)罕見(jiàn)病藥物上市；在1983年的“孤兒藥法案”頒布之后，從1983年到2015年有將近500個(gè)罕見(jiàn)病藥物上市。

罕見(jiàn)病患者群體的治療現狀更糟糕�！肮聝核帯笔遣簧俸币�(jiàn)病患者最后的希望，由于病因相對復雜及企業(yè)研發(fā)乏力、境外藥國內上市時(shí)間漫長(cháng)等因素，大多數罕見(jiàn)病患者無(wú)藥可用。

“國外罕見(jiàn)病創(chuàng )新藥物進(jìn)入中國時(shí)間長(cháng)，而我國藥物醫療器械的創(chuàng )新性研發(fā)又比較落后，罕見(jiàn)病藥物既貴且缺�！焙币�(jiàn)病發(fā)展中心主任黃如方指出，治療罕見(jiàn)病的500多種藥物中，只有110多種藥物在國內上市，盡管存在較大風(fēng)險，很多中國患者也只能選擇代購。即便有藥，還有一些患者因為藥價(jià)昂貴而望藥興嘆。新京報記者了解到，此前曾有不少跨國企業(yè)用慈善贈藥的方式將藥品引入中國，但往往因為長(cháng)久虧損而退市。

縮短臨床降成本，讓罕見(jiàn)病新藥盡快上市

此次出臺的《意見(jiàn)》特別提到：“罕見(jiàn)病治療藥品醫療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請。對境外已批準上市的罕見(jiàn)病治療藥品醫療器械，可附帶條件批準上市，企業(yè)應制定風(fēng)險管控計劃，按要求開(kāi)展研究�！�

“這樣可以縮短臨床試驗和審批時(shí)間，讓新藥好藥盡快上市�！眳菧澲赋�，推出一些優(yōu)先審批、加快審批的措施，通過(guò)這些來(lái)降低研發(fā)成本，有利于降低新藥上市價(jià)格，更好地實(shí)現藥品的可及性。

其實(shí)，對罕見(jiàn)病藥物開(kāi)通“綠色通道”，在《意見(jiàn)》發(fā)布前就已有先例。

作為國內首個(gè)獲批治療復發(fā)或難治性外周T細胞淋巴瘤（PTCL）的罕見(jiàn)病藥物，微芯生物研發(fā)的西達本胺就獲得了有條件上市�！凹偃粼缙谂R床試驗發(fā)現患者有獲益，安全性可控制，就能基于此并附帶條件被批上市的話(huà)，不僅患者可以得到早日治療，企業(yè)也能更快地獲得回報�！蔽⑿旧�物總裁兼首席科學(xué)館魯先平介紹，國家食藥監總局當年正是參照了國外罕見(jiàn)病臨床開(kāi)發(fā)，批準西達本胺在中國進(jìn)行了以上市為目的注冊性II臨床研究。此后還給予了優(yōu)先和特殊審評通道，縮短了西達本胺臨床研究時(shí)間，加速了其上市速度。